सेग्नाली विदेशी मुद्रा फैब्र्री रोग

एमआईसीस थेरेपीटिक्स वर्लडिशिमोसियम 2017 में नई फैब्री प्रोग्राम डेटा को हाइलाइट करता है न्यू फेज़ 3 पूर्वव्यापी विश्लेषण जापानी सब्बुट्रेट (किडनी इंटरस्टिस्टिकल केलिलियम जीएल -3) में कमी के बीच संबंध और फैबरी रोगियों में बेहतर डायरिया से जापानी न्यू ड्रग एप्लिकेशन के लिए मिगलास्तैट सहायक अध्ययन के साथ इलाज किये जाने योग्य अनुकूलन के साथ संबंध दिखाता है ( जे-एनडीए) जापानी और गैर-जापानी व्यक्तियों सैन डिएगो और क्रेनबरी, एनजे फ़रवरी 14, 2017 (ग्लोबई न्यूज़वायर) 8212 एमििकस थेरेप्यूटिक्स (नास्डैक: फोल्ड) में दुर्लभ के लिए चिकित्सा के अग्रणी क्षेत्र में एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी और अनाथ बीमारियों ने आज कैलिफोर्निया के सैन डिएगो में वर्ल्ड सैम्पोसियम 2017 में फैबर रोग के लिए मौखिक छोटे अणु औषधीय संरक्षक मलयालम (एचआईसीएल) (एचपीएल) के लिए नए सकारात्मक डेटा विश्लेषण की घोषणा की। एएमिकस थेरेपीटिक्स, इंक के चीफ मेडिकल ऑफिसर जे बार्थ ने कहा, इस साल विश्व सिंपोसियम पर प्रकाश डाले गए नए विश्लेषण में डेटा के पहले से ही महत्वपूर्ण निकाय में वृद्धि हुई है जो फैबरी मरीजों के साथ-साथ उत्परिवर्तनीय म्यूटेशन के साथ-साथ मैग्लास्टैट के उपचार के कई फायदे प्रदर्शित करता है। यहां, डायरिया के लक्षणों में कमी के साथ बीमारी सब्सट्रेट में कमी का सहूलियता आगे सबूत प्रदान करता है कि फैमिरी में एक महत्वपूर्ण गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल लक्षण पर आईमैलास्टैट का सकारात्मक प्रभाव पड़ रहा है। दस्त के लक्षणों में ये निष्कर्ष यू.एस. में माइग्लस्ताट के लिए हमारी वर्तमान फैब्री विनियामक रणनीति का समर्थन करते हैं जो इस रोगी आबादी में दस्त में सुधार पर आधारित है। इसके अलावा, हम जापान में ट्रैक पर रहते हुए फार्मास्यूटिकल और मेडिकल डिवाइसेज़ एजेंसी को पूरा करने के चरण के साथ पूरा चरण 1 और चरण 3 अध्ययन के आधार पर रहें। हम यूरोपीय संघ के मरीजों को इस महत्वपूर्ण दवा की पहुंच प्रदान करने के लिए प्रतिबद्ध हैं, जहां अन्य प्रमुख भौगोलिक क्षेत्रों के अतिरिक्त यह पहले ही मंजूरी दे दी है। विश्व संगोष्ठी 2017 में फैब्री रोग के लिए मिगलास्तत के लिए डेटा हाइलाइट्स चरण 3 पूर्वव्यापी विश्लेषण 8211 आतंक में सब्सट्रेट में कमी और कटौती के बीच संबंध एफबीआई रोगियों में अध्ययन 011 (एफएसीईटीएस) से, जो कि ईआरटी के लिए तैनात थे, बेसलाइन से माह के लिए एक पूर्वव्यापी विश्लेषण 6 ने दिखा दिया कि माइगैलास्टेट रोग सब्सट्रेट (केआईसी जीएल -3) को कम कर देता है और फैशनेबल बीमारियों के साथ रोगियों में दस्त के लक्षणों (जीएसआरएस-डी) में सुधार करता है। मुख्य हाइलाइट इस प्रकार थे: मिगलास्तत ने बीमारी सब्सट्रेट (केआईसी जीएल -3 और डायरिया (जीएसआरएस-डी) (पी 0.00 9 1-पक्षीय) के संयुक्त समापन बिंदु में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी का पता चला रोग सब्सट्रेट में कमी काफी सुधार के साथ सहसंबद्ध था माइलेजस्टेट के इलाज वाले रोगियों के दस्त 83 (1518) रोग सब्सट्रेट में कमी और दस्त में सुधार को दर्शाते हैं जब दोनों या दोनों को आधारभूत आधार पर बढ़ाया जाता है, जबकि प्लेसबो के साथ इलाज के 33 (515) मरीज़ों की तुलना में अमेरिका में पूर्ण अनुमोदन का समर्थन किया जाता है जो लगभग 25 ग्लिबल फैबरी मार्केट की एमिकस, जीआई लक्षण अध्ययन में मैजिलास्टैट के नैदानिक ​​लाभकारी प्रभाव की पुष्टि करने की योजना बना रही है। जीआई के अध्ययन के अनुमान से अनुमान लगाया गया है कि 2017 में लगभग 35 फैबरी रोगियों में इलाज के लिए नौसेना है और जिनके पास उत्तरोत्तर उत्परिवर्तन और दस्त होता है और अन्य जीआई के लक्षण। फैबर रोग रिपोर्ट के 50 से अधिक रोगियों या जीआई के लक्षण और लक्षण दिखाते हैं, जिनमें दस्त, पेट दर्द, कब्ज, मतली और उल्टी। 2 जापानी फ़ार्माकोकोनेटिक्स (पीके) जापानी रेगुलेटरी सबमिशन के लिए अध्ययन जैसा कि पहले घोषणा की गई थी एमिकस 2017 की पहली छमाही में जापान में एक जे-एनडीए प्रस्तुत करने की योजना बना रहा है। जे-एनडीए, पूर्णकालिक नैदानिक ​​अध्ययनों से आंकड़ों पर आधारित होगा, जिसमें दो प्रमुख फीस 3 अध्ययन और एक चरण 1 अध्ययन शामिल है, जो फार्माकोकाइनेटिक्स का मूल्यांकन करते हैं। (पीके) जापानी स्वयंसेवकों में माइगलस्टैट का है इस चरण 1 अध्ययन के परिणामों को वर्ल्ड सैम्पोसियम 2017 में पोस्टर 3 में मुख्य हाइलाइट्स के रूप में उजागर किया जा रहा है, इस प्रकार है: माइगलास्तट का एक्सपोजर जापानी और गैर-जापानी स्वस्थ स्वयंसेवकों के बीच समान था माइग्लस्ताट की पीके गुण जापानी और गैर - जापान में फैबेरी रोग के साथ जापानी मरीजों जापान में दुनिया में दूसरी सबसे बड़ी फैबरी बाजार का प्रतिनिधित्व करता है, जापान में 2018 में 1.2 बी वैश्विक फैबरी ईआरटी की बिक्री में से 13 में से 13 की बिक्री हुई। 4 फार्मास्यूटिकल और मेडिकल डिवाइसेज एजेंसी (पीएमडीए) जापान ने पहले पुष्टि की जापान में एक अतिरिक्त नैदानिक ​​अध्ययन के लिए जम्मू- पीएमडीए ने चरण 3 कार्यक्रम में शामिल जापानी रोगियों और जापानी और गैर जापानी व्यक्तियों में समान पीके गुणों के खाते के आंकड़ों को ले लिया। Migalastat चुनिंदा करने के लिए बनाया गया है और प्रतिवर्ती अल्फा- Gal ए के कुछ उत्परिवर्ती रूपों के सक्रिय स्थलों में उच्च समानता के साथ बाध्य किया गया है, जिनमें से जीनटाइप्स को उत्तरदायी उत्परिवर्तन कहा जाता है। 30 मई 2018 को, यूरोपीय आयोग ने मिपाइलस्टेट के लिए व्यापार नाम गैलाफोल्ड के तहत पूर्ण स्वीकृति प्रदान की, जिसमें वयस्कों के दीर्घकालिक उपचार के लिए पहली पंक्ति चिकित्सा और 16 वर्ष और उससे अधिक उम्र के किशोरावस्था के रूप में फैब्ररी रोग (अल्फा- गैलेक्टोसिडेज़ ए की कमी) और जिनके पास एक उत्तरदाय उत्परिवर्तन होता है। यह यूरोपीय संघ की मंजूरी, अमेरिकी फैमिली बाजार के दो-तिहाई से अधिक अमेरिकी नियामक मंजूरी के लिए आधार के रूप में काम कर सकती है, जो जर्मनी के गैलाफोल्ड के वाणिज्यिक प्रक्षेपण को शुरू कर देगी और यूरोपीय देशों द्वारा लॉन्च करने के लिए देश-दर-देश की प्रक्रियाओं से गुजर रही है। 2018 और 2017 में यूरोपीय संघ के ज्यादातर देशों में। कंपनी ने यूएस के बाहर यूरोपीय संघ और अन्य क्षेत्रों में विस्तारित पहुंच कार्यक्रम (ईएपी) भी शुरू कर दिए हैं जो औपचारिक अनुमोदन से पहले प्रतिपूर्ति के लिए इस तंत्र को प्रदान करते हैं। गैलाफोल्ड और एमेनेबल इंटेशेशंस के बारे में, Galafold (Migalastat) यूरोपीय संघ में प्रशंसनीय म्यूटेशन के साथ मरीजों में फैब्ररी रोग के लिए एक मोनोथेरेपी के रूप में मंजूरी दे दी है। गैलाफोल्ड शरीर की बेकार अकार्बनिक एंजाइम को स्थिर करके काम करता है, इसलिए रोगियों में रोग सब्सट्रेट के संचय को साफ कर सकते हैं, जिनके पास सहज परिवर्तन है। ग्लायफोल्ड के साथ इलाज के लिए उत्तरदायी या योग्य नहीं होने के कारण से अधिक 800 ज्ञात GLA म्यूटेशनों को वर्गीकृत करने के लिए इन विट्रो परख (गैलाफोल्ड एनेनेसिटी परख) में एक स्वामित्व का उपयोग किया गया था। वर्तमान यूरोपीय संघ के लेबल में 313 जीएलए उत्परिवर्तन शामिल हैं जिनकी पहचान Galafold Amenability Assay पर आधारित है, जो वर्तमान में निदान Fabry आबादी के 35 और 50 के बीच का प्रतिनिधित्व करते हैं। यूरोपीय संघ में हेल्थकेयर प्रदाता वेबसाइट गैलेफोल्डैमेनेबैबेटिबिलिटी को त्वरित और सटीक रूप से पहचानने के लिए उपयोग कर सकते हैं कि किस उत्परिवर्तन को क्लास के रूप में वर्गीकृत किया गया है या गैलाफोल्ड के लिए उत्तरदायी नहीं है। एमआईसीकस को उम्मीद है कि लेबल को अपडेट जमा करने के लिए अतिरिक्त जीएलए म्यूटेशन की पहचान की जाती है और गैलाफोल्ड एनेनेसिटी परख में जांच की जाती है। ग्लैफ़ोल्ड के साथ महत्वपूर्ण सुरक्षा सूचना उपचार की शुरूआत और फैब्री बीमारी के निदान और उपचार में अनुभवी विशेषज्ञों द्वारा की जानी चाहिए। गैलाफ़ोल्ड को गैर - नीय उत्परिवर्तन के साथ रोगियों में उपयोग के लिए अनुशंसित नहीं किया गया है। ग्लैफ़ोल्ड एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के साथ सहवर्ती उपयोग के लिए अभिप्रेत नहीं है। गैलाफ़ोल्ड को फैब्ररी रोग के साथ रोगियों में इस्तेमाल करने के लिए अनुशंसित नहीं किया जाता है जो कि गंभीर गुर्दे की हानि (2) है। 015 वर्ष की आयु के बच्चों में ग्लैफ़ल्ड की सुरक्षा और प्रभावकारिता अभी तक स्थापित नहीं हुई है। रोगी हानि या बुजुर्ग आबादी वाले रोगियों में कोई खुराक समायोजन की आवश्यकता नहीं है। गर्भवती महिलाओं में इस दवा के उपयोग के साथ बहुत सीमित अनुभव है यदि आप गर्भवती हैं, तो आप गर्भवती हो सकते हैं, या एक बच्चा बनाने की योजना बना रहे हैं, जब तक आप अपने डॉक्टर, फार्मासिस्ट या नर्स से जांच नहीं कर लेते तब तक यह दवा न लें। ग्लैफ़ोल्ड लेते समय प्रभावी जन्म नियंत्रण का इस्तेमाल किया जाना चाहिए। यह ज्ञात नहीं है कि क्या गलाफ़ोल्ड मानव दूध में उत्सर्जित होता है। ग्लैफ़ोल्ड के प्रतिवादों में सक्रिय पदार्थ को अतिसंवेदनशीलता या अनुसूचित सूचना में सूचीबद्ध किसी भी एक्ससिएंट में शामिल किया गया है। यह सलाह दी जाती है कि वे गैलाफ़ोल्ड पर शुरू किए गए मरीजों में गुर्दे का कार्य, इकोकार्डियोग्राफिक मापदंडों और जैव रासायनिक मार्करों (हर 6 महीने) को मॉनिटर करने या गैलाफ़ोल्ड में स्विच करने की सलाह दी जाती है। उपेक्षा: गैलाफ़ोल्ड ओवरडोज के मामले में सामान्य चिकित्सा देखभाल की सिफारिश की गई है। सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रिया की रिपोर्ट सिरदर्द थी, जिसे लगभग 10 रोगियों ने अनुभव किया था, जिन्होंने ग्लैफ़ल्ड प्राप्त किया था। प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं की एक पूरी सूची के लिए, कृपया उत्पाद के सारांश की समीक्षा करें। दुष्प्रभावों के विषय में चिकित्सकीय सलाह के लिए अपने डॉक्टर से बात करें। गैलाफोल्ड के लिए अधिक महत्वपूर्ण सुरक्षा जानकारी के लिए, व्यवसालन और प्रशासन की पद्धति, विशेष चेतावनी, दवा के संपर्क और प्रतिकूल दवा प्रतिक्रियाओं सहित, कृपया ईएमए वेबसाइट पर उपलब्ध ईएमए वेबसाइट से उपलब्ध गैलोफोल्ड के लिए यूरोपीय एसपीपीसी को देखें। फैब्री डिज़ेस फैबरी रोग के बारे में अल्फा-गैलेक्टोसाइडस ए (अल्फा-गैल ए) नामक एंजाइम की कमी के कारण एक विरासत में प्राप्त लाइसोसोमल स्टोरेज डिसऑर्डर है, जो जीएलए जीन में उत्परिवर्तन का नतीजा है। अल्फा-गैल ए का प्राथमिक जैविक कार्य ग्लोबोट्रियाोसिलिरामाइड सहित लियोसोमम्स में विशिष्ट लिपिड को नीचा दिखाना है (इसे जीएल -3 के रूप में संदर्भित किया गया है और इसे जीबी 3 के रूप में भी जाना जाता है)। लिफाइड जो अल्फा-गैल ए की कार्रवाई से अपमानित किया जा सकता है, उन्हें एंजाइम के 8220 एसबस्ट्रेट्स 8221 कहा जाता है। केंद्रीय तंत्रिका तंत्र, हृदय, गुर्दे और त्वचा सहित प्रभावित ऊतकों में जीएल -3 के संचय के लिए अल्फा-गैल के गतिविधि का कम या अनुपस्थित स्तर। माना जाता है कि जीएल -3 के प्रगतिशील संचय में फैब्ररी रोग की बीमारी और मृत्यु के कारण, दर्द, किडनी की विफलता, हृदय रोग और स्ट्रोक शामिल है। लक्षण गंभीर हो सकते हैं, रोगी से रोगी के लिए भिन्न होते हैं, और कम उम्र में शुरू हो जाते हैं। सभी फैब्ररी रोग प्रगतिशील हैं और लक्षण की शुरुआत के समय के बावजूद अंग क्षति हो सकती है। एमीकस थेरेपीटिक्स के बारे में एमिकस थेरेप्यूटिक्स (नास्डेक: फोल्ड) एक वैश्विक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो दुर्लभ और अनाथ रोगों के लिए चिकित्सा के मामले में सबसे आगे है। कंपनी में मानव आनुवांशिक बीमारियों की एक विस्तृत श्रृंखला के लिए उन्नत चिकित्सा की एक मजबूत पाइपलाइन है। विकास में एमिकस प्रमुख कार्यक्रमों में फैब्ररी रोग के लिए एक मोनोथेरापी के रूप में एपिडर्मोलिसिस बुलोसा (ईबी) के लिए एसडी -01, साथ ही उपन्यास एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ईआरटी) और फैबरी बीमारी, पोम्पे रोग के लिए जीवविज्ञान उत्पाद और जीवविज्ञान संबंधी उत्पादों के रूप में लघु अणु औषधीय संरक्षक मिपालास्तत शामिल हैं। अन्य दुर्लभ और विनाशकारी बीमारियां 1 डी। जर्मेन, वर्ल्ड सिंपोसियम 2017 फैबरी रोग के साथ मरीजों में संचय और अतिसार: किडनी ग्लोबोटीरियासाइलसरामाइड के संयुक्त समापन पर मिगलास्टैट के साथ उपचार के प्रभाव: चरण 3 एफएसीटीएस अध्ययन 2 हॉफमैन बी एट अल से परिणाम क्लिन गैस्ट्रोएंटेरोल हेपेटोल 20075 (12): 1447-1453। 3 एफ। जॉनसन, वर्ल्ड सिम्पोसियम 2017 जापानी स्वस्थ स्वयंसेवकों और गैर-जापानी विषयों में Migalastat एक्सपोजर सबूत प्रदान करते हैं कि वे Fabry रोग के साथ जापानी रोगियों के समान हैं 4 कंपनी फाइलिंग और एमिकस का अनुमान है फॉरवर्ड लुकिंग स्टेटमेंट्स इस प्रेस विज्ञप्ति में 8220 के लिए दिये गये ब्योरे 8221 हैं जो निजी सिक्योरिटीज लिटिगेशन रिफॉर्म एक्ट 1 99 5 की, जिसमें डेटा से संबंधित वक्तव्य, भविष्य के अध्ययन और माइलेजस्टैट के लिए चल रहे नियामक रणनीतियों शामिल हैं। 8202, 8221, 8221, 8221 संभावित, योजना, लक्ष्य, संभावना, मई, इच्छा, इच्छा, और हो सकते हैं, और इसी तरह की अभिव्यक्ति जैसे कि, लेकिन तक सीमित नहीं, आशा करते हैं, आशा करते हैं, अनुमान लगाते हैं, अनुमान लगाते हैं या शब्द आगे के दिखने वाले कथनों को पहचानते हैं इस प्रेस विज्ञप्ति में शामिल अग्रेषित ब्योरे प्रबंधन 8217 की मौजूदा अपेक्षाओं और विश्वास 8217 के आधार पर हैं, जो कई जोखिमों, अनिश्चितताओं और कारकों के अधीन हैं, जिसमें यहां बताया गया डेटा भविष्य के परिणामों की भविष्यवाणी नहीं होगा, बाद में अध्ययन के परिणाम नहीं होंगे मैग्लास्ताट के आगे विकास का समर्थन, या यहां तक ​​कि अगर बाद के परिणाम अनुकूल हैं, तो कंपनी सफलतापूर्वक के विकास को पूरा करने में सक्षम नहीं होगा, नियामक अनुमोदन प्राप्त करने, इसके अलावा, सभी आगे दिखने वाले ब्योरे 31 दिसंबर 2018 को समाप्त वर्ष के लिए फॉर्म 10-के लिए हमारी वार्षिक रिपोर्ट में और 30 सितंबर 2018 को समाप्त तिमाही के लिए 10-क्यू पर तिमाही रिपोर्ट के अन्य जोखिमों और अनिश्चितताओं के अधीन हैं। परिणामस्वरूप, इस प्रेस विज्ञप्ति में उल्लेखित या सम्मिलित सम्मेलन कॉल या वेबकास्ट में वास्तविक परिणाम अलग-अलग हो सकते हैं आपको चेतावनी दी गई है कि इन फॉरवर्ड दिखने वाले बयानों पर अनुचित रिलायंस न रखने के लिए, जो कि केवल इस तिथि की बात करते हैं। सभी पूर्ववर्ती बयानों को पूरी तरह से इस चेतावनी के ब्योरे के द्वारा अर्हता प्राप्त होती है और इस तिथि के बाद घटनाओं या परिस्थितियों को प्रतिबिंबित करने के लिए हम इस प्रेस विज्ञप्ति को संशोधित करने के लिए कोई दायित्व नहीं लेते हैं। फ़ैबी रोग पाइपलाइन हाइलाइट्स 2017 - रिसर्च एंड मार्केट रिसर्च एंड मार्केट्स ने इसके अतिरिक्त घोषणा की है फैब्री डिसीज पाइपलाइन हाइलाइट्स - उनके भेंट के लिए 2017 दवा पाइपलाइनें फैब्री डिसीज पाइपलाइन हाइलाइट्स - 2017, ग्लोबल फेबरी डिसीज मार्केट में प्रमुख पाइपलाइन उत्पादों पर सबसे अद्यतित जानकारी प्रदान करता है। यह फैब्ररी रोग के लिए उभरती हुई चिकित्साओं को सक्रिय नैदानिक ​​विकास चरणों में शामिल करता है जिनमें प्रारंभिक और देर से चरण नैदानिक ​​परीक्षण शामिल हैं। इस रिपोर्ट में प्रस्तुत पाइपलाइन डेटा की मदद से ट्रैकिंग प्रतियोगिता, भागीदारों की पहचान, अवसरों का मूल्यांकन, व्यावसायिक विकास रणनीतियों को तैयार करने और इन-लाइसेंसिंग और आउट-लाइसेंसिंग सौदों को निष्पादित करने के लिए अधिकारियों को मदद मिलती है। क्लिनिकल ट्रायल स्टेज: इस रिपोर्ट में फैबरी डिजेज पाइपलाइन उत्पादों को क्लिनिकल परीक्षण चरणों में प्रदान किया गया है जिसमें शुरुआती और अंतिम चरण के विकास - चरण 3 क्लिनिकल ट्रायल, चरण 2 क्लिनिकल ट्रायल, चरण 1 नैदानिक ​​परीक्षण, प्रीक्लिनिनिकल रिसर्च और डिस्कवरी चरण शामिल हैं। ड्रग मैकेनिज्म क्लासेस: रिपोर्ट फैब्री डिज़ेस पाइपलाइन उत्पादों को उनके क्रियान्वयन के प्रभावी तंत्र द्वारा प्रदान करती है। यह अधिकारियों को अपने ड्रग वर्ग के आधार पर उत्पादों को वर्गीकृत करने में मदद करता है और यौगिकों की ताकत और कमजोरियों का भी आकलन करता है। रिपोर्ट कंपनी द्वारा फैब्ररी डिज़ेस पाइपलाइन उत्पादों को प्रदान करती है। लघु अवधि के लॉन्च हाइलाइट्स: पता करें कि 2020 तक अमेरिका और पूर्व अमेरिका में फैब्री डिज़ाईस पाइपलाइन उत्पादों को लॉन्च किया जाएगा। 1. चरणों द्वारा फैबरी डिस्पैच पाइपलाइन 2. ड्रग क्लास द्वारा फैब्री डिज़ेस पाइपलाइन 3. कंपनी द्वारा फैब्री डिजीज पाइपलाइन 4 फैब्री डिसीज चरण 3 क्लिनिकल ट्रायल इनसाइट्स 5. फैब्री डिसीज चरण 2 क्लिनिकल ट्रायल इनसाइट्स 6. फैब्री डिसीज चरण 1 क्लिनिकल ट्रायल इनसाइट्स 7. फैबर डिसीज प्रीक्लिनिनिकल रिसर्च इनसाइट्स 8. फैबर डिसीज डिस्कवरी स्टेज इनसाइट्स